优赫得®在中国获批用于既往接受过治疗的HER2阳性转移性实体瘤患者,成为中国首个且唯一*获批泛肿瘤适应症的靶向HER2抗体偶联药物

阿斯利康 财商 2026-10-22 19:20:00

此次获批基于四项II期试验结果:优赫得®在多种实体瘤类型中均展现出具有临床意义的应答

优赫得®至今已在中国获批十项适应症

上海2026年10月22日 美通社 -- 阿斯利康今日宣布,由阿斯利康和第一三共共同开发与商业化的优赫得®(英文商品名:Enhertu®,通用名:注射用德曲妥珠单抗)于2026年10月20日正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,单药适用于治疗既往接受过治疗或无满意替代治疗方案的不可切除或转移性HER2表达为IHC 3+的成人实体瘤患者。该适应症是基于单臂临床试验的结果给予的附条件批准。该适应症的完全批准将取决于开展的确证性试验的临床获益。

本次获批是基于四项II期试验结果,其中包括三项全球研究:DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01、DESTINY-CRC02和一项中国研究DESTINY-PanTumor03,研究结果表明德曲妥珠单抗在多种实体瘤类型中均展现出具有临床意义的应答。

DESTINY-PanTumor02研究结果显示,经中心实验室或当地评估确认,针对既往接受过治疗HER2阳性(IHC 3+)的实体瘤患者亚组(n=111),德曲妥珠单抗的确认客观缓解率(ORR)为51.4%(95%置信区间【CI】:41.7-61.0),其中包括4例完全缓解(CR)和53例部分缓解(PR)。中位缓解持续时间(DOR)为19.4个月(95% CI:10.0-29.9),中位无进展生存期(PFS)为10.1个月(95% CI:7.0-14.2),中位总生存期(OS)为17.7个月(95% CI:12.8-23.4)【1】。

DESTINY-Lung01研究结果显示,经中心实验室确认,针对既往接受过治疗的HER2阳性(IHC 3+)非小细胞肺癌(NSCLC)患者亚组(n=17),德曲妥珠单抗的确认客观缓解率为52.9%(95% CI:27.8-77.0),其中包括1例完全缓解和8例部分缓解。中位缓解持续时间为6.9个月(95% CI:4.0-9.8),中位无进展生存期为7.5个月(95% CI:3.1-11.0),中位总生存期为12.5个月(95% CI:9.3-不可估计【NE】)【1】。

DESTINY-CRC02研究结果显示,经中心实验室确认,针对既往接受过治疗的HER2阳性(IHC 3+)结直肠癌患者亚组(n=64),德曲妥珠单抗的确认客观缓解率为46.9%(95% CI:34.3-59.8),其中未观察到完全缓解,30例患者达到部分缓解。中位缓解持续时间为5.5个月(95% CI:4.2-8.1),中位无进展生存期为7.0个月(95% CI:5.7-8.2),中位总生存期为15.1个月(95% CI:12.6-不可估计【NE】)【1】。

DESTINY-PanTumor03研究结果显示,针对中国既往接受过治疗且经中心实验室确认的HER2阳性(IHC 3+)的实体瘤患者(n=50),包括胆道癌、结直肠癌、非小细胞肺癌、宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌、膀胱癌和腮腺癌,德曲妥珠单抗的确认客观缓解率为58.0%(95%置信区间【CI】:43.2-71.8),其中包括1例完全缓解和28例部分缓解。中位缓解持续时间为15.4个月(95% CI:12.5-不可计算【NC】),中位无进展生存期为15.7个月(95% CI:7.2-不可计算【NC】),中位总生存期尚未达到(95% CI:11.0-不可计算【NC】)【1】。

德曲妥珠单抗在DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01、DESTINY-CRC02和DESTINY-PanTumor03试验中的安全性特征与先前的临床试验一致,未发现新的安全性问题【1】。

复旦大学附属肿瘤医院妇瘤科教授、主任医师,复旦大学附属肿瘤医院妇科肿瘤综合治疗首席专家,DESTINY-PanTumor03研究中国主要研究者吴小华教授表示:“HER2过表达可见于多种肿瘤类型,并通常与更具侵袭性的疾病特征和较差的预后相关。过去,HER2靶向治疗主要针对特定瘤种。此次德曲妥珠单抗作为靶向HER2的泛肿瘤治疗方案获批,并在多种HER2阳性实体瘤中展现出具有临床意义的疗效应答,为这部分既往治疗选择有限的患者带来了新的希望。”

哈尔滨医科大学附属肿瘤医院教授,黑龙江消化道肿瘤诊疗中心主任,DESTINY-PanTumor03研究中国主要研究者张艳桥教授表示:“对于中国HER2阳性转移性实体瘤患者而言,一旦疾病进展,往往面临有限的治疗选择,尤其是在既往尚未将HER2靶向治疗纳入标准治疗的肿瘤类型中。此次德曲妥珠单抗获批,为符合条件的患者带来了重要的泛肿瘤治疗选择,使治疗决策能够基于HER2表达情况,而不仅仅取决于肿瘤类型。”

阿斯利康全球高级副总裁,全球研发中国负责人何静博士表示:“作为中国首个且唯一获批泛肿瘤适应症的靶向HER2 ADC药物,德曲妥珠单抗此次适应症的获批进一步拓展了其在不同肿瘤类型中的应用,彰显了HER2这一生物标志物在多种实体瘤中的临床意义,是中国HER2阳性转移性实体瘤治疗领域的重要里程碑。阿斯利康将依托自身研发管线与创新合作,持续探索更多ADC疗法的应用潜力,为更多患者带来新的治疗可能。”

阿斯利康中国肿瘤业务总经理关冬梅女士表示:“精准医疗能够帮助临床根据患者疾病的分子与生物学特征制定治疗策略,正发挥日益重要的作用。阿斯利康致力于持续探索创新药物在不同肿瘤类型中的临床应用价值,不断拓展肿瘤治疗边界。此次获批也是德曲妥珠单抗在中国获批的第十项适应症,为中国临床医生提供了一项可在多种实体瘤中应用于HER2阳性患者的靶向治疗选择,同时也进一步凸显了生物标志物检测的重要性,以帮助识别可能适合接受HER2靶向治疗的患者,助力制定更加个体化的治疗决策。”

德曲妥珠单抗是一款专门设计用于靶向HER2的DXd抗体偶联药物(ADC),由第一三共研制并由阿斯利康和第一三共合作开发和商业化。此次获批标志着德曲妥珠单抗已在中国获批十项适应症,也是其不到一年内在中国获批的第六项适应症。

基于DESTINY-PanTumor02, DESTINY-Lung01, DESTINY-CRC02, DESTINY-PanTumor03和或HERALD试验研究结果,德曲妥珠单抗已在超过50个国家或地区获批,用于既往接受过治疗或无满意替代治疗方案的不可切除或转移性HER2阳性(IHC 3+)的成人实体瘤患者。

DESTINY-PanTumor02临床试验

DESTINY-PanTumor02是一项全球多中心、开放性、II期临床试验,旨在评估德曲妥珠单抗(5.4 mgkg)治疗既往接受过治疗的HER2表达肿瘤患者的疗效和安全性。试验纳入的肿瘤类型包括胆道癌、膀胱癌、宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌、胰腺癌及其他肿瘤。

DESTINY-PanTumor02试验的主要终点为研究者评估的确认客观缓解率(ORR)。次要终点包括缓解持续时间(DOR)、疾病控制率(DCR)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)、安全性、耐受性和药代动力学。DESTINY-PanTumor02研究结果已发表于《临床肿瘤学杂志》(Journal of Clinical Oncology)【2】。经当地或中心检测确认的HER2阳性(IHC 3+)患者(n=111)的试验结果已发表于《治疗进展》(Advances in Therapy)【3】。 

DESTINY-PanTumor02研究共纳入267例患者,包括111例HER2阳性(IHC 3+)成人患者,覆盖亚洲、欧洲、北美洲、大洋洲和南美洲多个研究中心。有关该试验的更多信息,请访问ClinicalTrials.gov。

DESTINY-Lung01临床试验

DESTINY-Lung01是一项全球性、开放性、队列II期临床试验,旨在评估德曲妥珠单抗(5.4 mgkg或6.4 mgkg)治疗既往接受过一种或以上全身治疗且疾病进展的不可切除或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的疗效和安全性。试验纳入HER2突变患者(队列2,n=91)以及HER2过表达患者(定义为IHC 3+或IHC 2+;队列1和队列1a,n=90)。

DESTINY-Lung01试验的主要终点为经独立中心审评确认的客观缓解率。关键次要终点包括缓解持续时间、疾病控制率、无进展生存期、总生存期和安全性。HER2突变队列的研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)【4】,HER2过表达队列的试验结果已发表于《柳叶刀•肿瘤学》(The Lancet Oncology)【5】。

DESTINY-Lung01试验共入组181例患者,其中包括17例HER2阳性(IHC 3+)成年患者,患者来自亚洲、欧洲和北美洲的多个研究中心。有关该试验的更多信息,请访问ClinicalTrials.gov。

DESTINY-CRC02临床试验

DESTINY-CRC02是一项全球性、随机、双臂、平行设计、多中心II期临床试验,旨在评估德曲妥珠单抗(5.4 mgkg或6.4 mgkg)治疗既往接受标准治疗的局部晚期、不可切除或转移性HER2阳性结直肠癌患者的疗效和安全性。试验纳入HER2阳性、BRAF野生型、RAS野生型或RAS突变型肿瘤患者。该试验分两个阶段开展。第一阶段,患者(n=80)按1:1比例随机接受德曲妥珠单抗(5.4 mgkg或6.4 mgkg)治疗。第二阶段,在5.4 mgkg剂量组进一步入组42例患者。

DESTINY-CRC02试验的主要终点为经盲态独立中心审评确认的客观缓解率。次要终点包括缓解持续时间、疾病控制率、研究者评估的确认客观缓解率、临床获益率、无进展生存期、总生存期和安全性。DESTINY-CRC02试验结果已发表于《柳叶刀•肿瘤学》(The Lancet Oncology)【6】。

DESTINY-CRC02试验共入组122例患者,其中包括64例HER2阳性(IHC 3+)成年患者,患者来自亚洲、欧洲、北美洲和大洋洲的多个研究中心。有关该试验的更多信息,请访问ClinicalTrials.gov。

DESTINY-PanTumor03临床试验

DESTINY-PanTumor03是一项在中国开展的多中心、开放性II期临床试验,旨在评估德曲妥珠单抗(5.4 mgkg)单药治疗或联合抗肿瘤药物治疗HER2表达的局部晚期、不可切除或转移性实体瘤患者的疗效和安全性。试验第一部分纳入既往至少接受过一种全身治疗后疾病进展,或无满意替代治疗方案的HER2表达(IHC3+)患者。

DESTINY-PanTumor03试验第一部分的主要终点为经独立中心审评确认的客观缓解率。次要终点包括缓解持续时间、无进展生存期、总生存期、疾病控制率、最佳客观疗效和安全性。DESTINY-PanTumor03第一部分试验结果已发表于2026年ASCO大会【7】。

DESTINY-PanTumor03临床试验第一部分共在中国多个研究中心入组50例患者。有关该试验的更多信息,请访问ClinicalTrials.gov。 

关于实体瘤中的 HER2 表达

HER2是一种酪氨酸激酶受体生长促进蛋白,表达于全身多种组织细胞表面,并参与正常细胞生长【8】。HER2蛋白过表达可能由HER2基因扩增引起,在一些癌症中通常与更具侵袭性的疾病特征及较差的预后相关【9】。HER2过表达可见于多种实体瘤,其发生率因肿瘤类型而异【10】。

在中国,HER2靶向治疗已用于膀胱癌、乳腺癌、结直肠癌、胃癌、非小细胞肺癌和胆道癌中的HER2过表达治疗【8】,【11】,【12】,【13】,【14】,【15】,【16】。尽管包括肺癌、宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌、唾液腺癌和胰腺癌在内的其他实体瘤类型中也可能存在HER2过表达,但对于这些肿瘤类型,目前尚未常规开展HER2检测。在德曲妥珠单抗获批之前,中国尚无获批的HER2靶向治疗可用于治疗广泛类型的实体瘤【9】,【17】,【18】,【19】。

关于德曲妥珠单抗

德曲妥珠单抗是⼀款靶向HER2的ADC。采⽤第⼀三共专有的DXd ADC技术设计,是第⼀三共肿瘤产品组合中领先的ADC,也是阿斯利康ADC科学平台中最先进的项⽬。德曲妥珠单抗由⼈源化抗HER2单克隆抗体通过稳定的可裂解四肽连接⼦与拓扑异构酶I抑制剂(喜树碱类衍⽣物DXd)连接组成。

基于DESTINY-Breast11试验结果,德曲妥珠单抗(5.4mgkg)已在巴西、中国、印度、新加坡和美国获批序贯紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗(THP),适用于HER2阳性II期(高危)或III期乳腺癌成人患者的新辅助治疗。该适应症能否在中国持续获批可能取决于确证性试验中对其临床获益的验证和描述。

基于DESTINY-Breast05试验结果,德曲妥珠单抗(5.4mgkg)已在巴西、加拿大、中国、印度和美国获批用于在接受以紫杉类药物为基础、并含曲妥珠单抗(可合用或不合用帕妥珠单抗)的新辅助治疗后,仍残存侵袭性病灶的HER2 阳性乳腺癌成年患者的辅助治疗。 

基于DESTINY-Breast09试验结果,德曲妥珠单抗(5.4 mgkg)联合帕妥珠单抗已在全球40多个国家地区获批,用于经当地批准的检测发现的不可切除或转移性HER2阳性(IHC 3+或ISH+)成人乳腺癌患者的一线治疗。

基于DESTINY-Breast03试验结果,德曲妥珠单抗(5.4mgkg)已在全球100多个国家地区获批,用于治疗不可切除或转移性HER2阳性(IHC 3+或IHC 2+ISH+)乳腺癌的成人患者,这些患者既往在转移阶段接受过一种(或一种以上)抗HER2的治疗方案,或在新辅助或辅助疗法期间及完成之后六个月内出现疾病复发。

基于DESTINY-Breast06试验结果,德曲妥珠单抗(5.4 mgkg)已在全球超过75个国家地区获得批准,⽤于不可切除或转移性HR阳性、HER2低表达(IHC 1+ or IHC 2+ ISH-)或经当地批准的检测发现其肿瘤具有HER2超低表达(IHC 0,存在细胞膜染⾊)的乳腺癌成⼈患者,这些患者在转移阶段接受过⼀种或⼀种以上内分泌治疗后疾病进展。

基于DESTINY-Breast04试验结果,德曲妥珠单抗(5.4mgkg)已在全球超过100个国家地区获批,用于治疗不可切除或转移性HER2低表达(IHC 1+或IHC 2+ISH-)乳腺癌的成人患者,这些患者既往在转移阶段接受过一种系统治疗,或在辅助化疗期间或完成后六个月内出现疾病复发。

基于DESTINY-Lung02和或DESTINY-Lung05试验结果,德曲妥珠单抗(5.4 mgkg)已在全球超过80个国家地区获得批准,⽤于治疗经当地或地区批准的检测证实存在HER2(ERBB2)激活突变,且既往接受过⾄少⼀种系统治疗的不可切除或转移性⾮⼩细胞肺癌(NSCLC)成⼈患者。该适应症能否在中国和美国持续获批可能取决于确证性试验中对其临床获益的验证和描述。

基于DESTINY-Gastric01、DESTINY-Gastric02和或DESTINY-Gastric04试验结果,德曲妥珠单抗(6.4 mgkg)已在全球超过90个国家地区获批,⽤于患有局部晚期或转移性HER2阳性(IHC 3+或IHC 2+ISH+)胃或胃⻝管交界处(GEJ)腺癌成⼈患者,这些患者既往接受过基于曲妥珠单抗的治疗⽅案。

基于DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01和DESTINY-CRC02、DESTINY-PanTumor03和或HERALD研究的疗效结果,德曲妥珠单抗(5.4 mgkg)已在全球超过50个国家地区获批,用于既往接受过治疗或无满意替代治疗方案的不可切除或转移性HER2阳性(IHC 3+)的成人实体瘤患者。该适应症在中国和美国能否继续获批可能取决于确证性试验中对其临床获益的验证和描述。

关于德曲妥珠单抗临床研发计划

评估德曲妥珠单抗单药、联合或序贯其他抗肿瘤治疗在多种HER2靶向癌症中的疗效和安全性的全⾯全球临床研发计划正在进行中。

关于与第一三共的合作

阿斯利康和第一三共于2019年3月和2020年7月分别就德曲妥珠单抗和德达博妥单抗达成在除日本以外市场(第一三共拥有日本独家代理权)的共同开发和商业化全球合作。第一三共负责德曲妥珠单抗和德达博妥单抗的生产和供应。

关于阿斯利康在乳腺癌领域的研究

在对乳腺癌生物学认识不断深化的驱动下,阿斯利康开始挑战并重新定义当前的乳腺癌分型及临床治疗模式,为有需要的患者提供更为精准而有效的治疗方案。阿斯利康雄心勃勃,希望有朝一日可以消除乳腺癌这一致死病因。

阿斯利康研发了一系列已获批或有望获批的药物,通过多种机制应对乳腺癌肿瘤微环境的生物多样性。

凭借靶向HER2的抗体偶联药物德曲妥珠单抗,阿斯利康和第一三共致力于改善先前接受过治疗的HER2阳性、HER2低表达与HER2超低表达转移性乳腺癌患者的预后,并正在探索其在更前线治疗和新型乳腺癌方案的潜力。

在HR阳性乳腺癌中,阿斯利康继续通过基石药物氟维司群和戈舍瑞林改善预后,并旨在通过first-in-class的AKT抑制剂卡匹色替、靶向TROP2的ADC药物德达博妥单抗以及新一代口服SERD camizestrant重塑HR阳性乳腺癌的治疗。

PARP抑制剂奥拉帕利是一种靶向治疗药物,已在遗传性BRCA突变的早期和转移性乳腺癌患者中进行了研究。阿斯利康与默沙东(默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号)将继续合作开展奥拉帕利在这些领域的相关研究,并探索其在疾病早期治疗中的潜力。阿斯利康还在探索Saruparib(一种强效的PARP1选择性抑制剂)与camizestrant联合治疗BRCA突变、HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的有效性和安全性。

为了给三阴性乳腺癌(一种侵袭性乳腺癌)患者提供亟需的治疗选择,阿斯利康正在评估德达博妥单抗单独使用或与免疫药物度伐利尤单抗联合使用的潜在效果。

关于阿斯利康在肿瘤领域的研究

阿斯利康正引领着肿瘤领域的一场革命,致力于提供多元化的肿瘤治疗方案,以科学探索肿瘤领域的复杂性,发现、研发并向患者提供改变生命的药物。

阿斯利康专注于最具挑战性的肿瘤疾病,通过持续不断的创新,阿斯利康已经建立了行业领先的多元化的产品组合和管线,持续推动医疗实践变革,改变患者体验。

阿斯利康的愿景旨在重新定义癌症治疗,以期未来终结癌症这一致死之因。

关于阿斯利康

阿斯利康(LSESTONYSE: AZN)是⼀家科学⾄上的全球⽣物制药企业,专注于研发、⽣产及营销处⽅类药品,重点关注肿瘤、罕⻅病以及包括⼼⾎管肾脏及代谢、呼吸及免疫在内的⽣物制药等领域。阿斯利康全球总部位于英国剑桥,业务遍布超过125个国家,创新药物惠及全球数百万患者。更多信息,请访问www.astrazeneca.com。

关于阿斯利康中国

阿斯利康自1993年进入中国以来,专注中国患者需求最迫切的治疗领域,包括肿瘤、心血管、肾脏、代谢、呼吸、消化、罕见病、疫苗抗体及自体免疫等,已将40多款创新药物带到中国。阿斯利康中国总部设于上海,并在上海和北京设立全球战略研发中心。同时,公司在北京、广州、杭州、成都、青岛设立区域总部,并在无锡、泰州、青岛、北京建立全球生产供应基地,向全球70多个市场的患者提供优质创新药品。

*首个且唯一:最新查询截至2026年10月22日

声明:本文涉及尚未在中国大陆获批的产品或适应症,阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用。

【1】 注射用德曲妥珠单抗药品说明书. 修订日期:2026年10月20日

【2】 Meric-Bernstam F, et al. Efficacy and Safety of Trastuzumab Deruxtecan in Patients With HER2-Expressing Solid Tumour: Primary Results From the DESTINY-PanTumor02 Phase II Trial. J Clin Oncol. 2023;42(1):47-58.

【3】 Oaknin A, Lee JY, Makker V , et al. Efficacy of trastuzumab deruxtecan in HER2-expressing solid tumors by enrollment HER2 IHC status: post hoc analysis of DESTINY-PanTumor02. 2024;41:4125-4139.

【4】 Li BT, Smit EF, Goto Y, et al. Trastuzumab Deruxtecan in HER2-Mutant NonSmall-Cell Lung Cancer. New England Journal of Medicine. 2022;386(3):241-251. doi:10.1056NEJMoa2112431

【5】 Smit E, Felip E, Uprety D et al.Trastuzumab deruxtecan in patients with metastatic non-small-cell lung cancer (DESTINY-Lung01): primary results of the HER2-overexpressing cohorts from a single-arm, phase 2 trial

【6】 Raghav K, et al. Trastuzumab deruxtecan in patients with HER2-positive advanced colorectal cancer (DESTINY-CRC02): primary results from a multicentre, randomised, phase 2 trial. Lancet Oncol. 2024;25(9):1147-1162.

【7】 Yanqiao Zhang et al. Trastuzumab deruxtecan (T-DXd) for pretreated patients in China with HER2 IHC 3+ solid tumors: DESTINY-PanTumor03 Part 1 primary analysis.. J Clin Oncol 44, 3026-3026(2026)

【8】 Iqbal N, et al. Mol Biol Int. 2014;852748.

【9】 Cheng X. Genes (Basel). 2024;15(7):903.

【10】 Yan M, et al. Cancer Metastasis Rev. 2015;34(1):157-164.

【11】 Zhu K, et al. Front Pharmacol. 2024; 15:1355081.

【12】 Li et al. Transl Breast Cancer Res. 2025;6:21.

【13】 Wang F, et al. Cancer Commun. 2024 Nov; 45(3):332-379

【14】 Yu Y, et al. Clin Cancer Bull. 2026; 5(1).

【15】 Zhang S, et al. Thorac Cancer. 2022 Nov 28;14(1):91104.

【16】 Pant S et al. JAMA Oncol. 2026;12;(1):106-109.

【17】 Omar N, et al. Pathogenesis. 2015;2(3):1-9. 

【18】 Ismail A, et al. Oncologist. 2025;30(9):258.

【19】 Wang Z, et al. Cancer Innov. 2026; Apr 21;5(2):e70060.